靶向关键基因可能有助于导致唐氏综合症治疗

2020-03-18 01:34 来源:未知

研究人员获得了从唐氏综合症患者收集的皮肤细胞,并将这些细胞基因重编程为人类诱导的多能干细胞(hiPSCs)。根据美国国立卫生研究院的数据,类似于胚胎干细胞,特殊细胞可以在早期生长和生长过程中发育成许多不同类型的细胞,包括脑细胞,是药物开发和疾病模型的有用工具。

研究人员收集了DS患者的皮肤细胞(特别是皮肤成纤维细胞),并将其转化为人类诱导的多能干细胞(hiPSC),从而纠正了大脑类器官模型中抑制性神经元的过度生产,并帮助改善了人类神经元嵌合小鼠模型中动物的行为表现。)通过将四个已定义的重编程基因导入皮肤细胞。

澳门新浦京棋牌官网,利用可以转化为大脑中其他细胞的干细胞,研究人员开发了两种实验模型 - 一种生活的3D类器官大脑模型和一种植入人体细胞的小鼠脑模型 - 研究与唐氏综合征相关的早期大脑发育根据Cell Stem Cell杂志的研究。该研究的重点是人类21号染色体基因OLIG2。

该团队使用hiPSC创建了两个不同的实验模型三维(3D)脑类器官模型和体内嵌合小鼠脑模型。

  • 使大脑功能平稳 - 在两种模型中都过量产生,而成年小鼠的记忆受损。他们还发现OLIG2基因在这些效应中起关键作用,并且抑制它导致改善。

最新发表的研究结果表明,有一天可能可以通过治疗性地靶向出生前被称为OLIG2的关键基因来逆转与唐氏综合症(DS)相关的异常胚胎脑发育,并改善认知功能。

根据罗格斯大学领导的研究,在出生前针对关键基因有朝一日可以通过逆转胚胎大脑异常发育和改善出生后认知功能来帮助治疗唐氏综合症。

我们与Jiang进行了交谈,以查明为什么使用hiPSC来研究DS大脑发育:这些干细胞[hiPSC]在适当的分化条件下具有分化为大脑中任何类型细胞的能力。DS hiPSC及其神经衍生物具有人类21号染色体的额外副本,为我们提供了了解DS疾病机理和确定治疗靶标的强大工具。

脑器官和小鼠脑模型的组合可用于研究其他神经发育障碍,例如自闭症谱系障碍。它也可以帮助科学家更好地了解阿尔茨海默病的机制。唐说,唐氏综合症患者常发生早发性阿尔茨海默病。

DS是一种与轻度或中度智力障碍相关的染色体疾病,会影响各个年龄段,种族和经济状况的人。DS患者随着年龄的增长,其认知能力通常会逐渐下降。这种情况最常见由21三体性引起-一个人拥有三个21号染色体的副本,而不是两个副本。

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